Kiến nghị được đưa ra trước Kỳ họp thứ 9, Quốc hội khóa 15, trong bối cảnh nhiều bệnh nhân phải chi trả số tiền lớn cho các loại thuốc chưa nằm trong danh mục BHYT, dù đây là những thuốc có hiệu quả điều trị cao.

Hiện, danh mục thuốc được BHYT chi trả chưa được cập nhật kịp thời. Nhiều bệnh nhân khi nhập viện chỉ được bảo hiểm thanh toán một số ít loại thuốc, buộc phải tự mua thêm bên ngoài với giá cao. Đặc biệt, một số thuốc điều trị ung thư mới có hiệu quả cao vẫn chưa được đưa vào danh mục BHYT chi trả.

Đối với người mắc bệnh hiếm, tình hình càng khó khăn hơn. Việt Nam hiện ghi nhận khoảng 100 loại bệnh hiếm như Pompe, Gaucher, MPS I, MPS II, trong đó 58% trường hợp là trẻ em, với 30% tử vong trước 5 tuổi do không được điều trị kịp thời. Mặc dù Luật BHYT sửa đổi đã cho phép những người mắc 62 loại bệnh hiếm được chuyển thẳng lên tuyến trên và hưởng BHYT 100%, nhưng gánh nặng lớn nhất vẫn là chi phí thuốc.

Trên thế giới, chỉ khoảng 5% các bệnh hiếm có thuốc điều trị đặc hiệu. Nhiều loại thuốc tiên tiến tuy đã được sử dụng ở các nước phát triển nhưng chưa được phê duyệt tại Việt Nam, hoặc nếu có thì giá thành quá cao, ngoài khả năng chi trả của người bệnh và chưa được BHYT hỗ trợ.

Điển hình như bệnh Pompe, một rối loạn chuyển hóa di truyền, cần điều trị suốt đời bằng phương pháp truyền enzyme thay thế với chi phí lên đến 2 tỷ đồng mỗi năm. Năm 2019, BHYT đã hỗ trợ 100% chi phí truyền enzyme cho trẻ dưới 6 tuổi và 30% cho trẻ trên 6 tuổi, nhưng mức hỗ trợ này vẫn chưa đủ để đảm bảo khả năng tiếp cận thuốc của tất cả bệnh nhân. Nhiều loại thuốc điều trị bệnh hiếm khác như Gaucher, MPS I, MPS II cũng chưa được BHYT chi trả.

Trên thực tế, nhiều bệnh nhân Việt Nam đã tiếp cận được thuốc hiếm thông qua các chương trình tài trợ từ các tập đoàn dược phẩm đa quốc gia. Công ty Sanofi đang triển khai chương trình Tiếp cận thuốc nhân đạo quốc tế (ICAP) từ năm 1997, hỗ trợ miễn phí liệu pháp thay thế enzyme với ngân sách hàng trăm tỷ đồng mỗi năm. Tuy nhiên, những nỗ lực này vẫn chưa đáp ứng đủ nhu cầu của khoảng 6 triệu bệnh nhân kể trên. Đại diện Sanofi Việt Nam nhấn mạnh rằng song song với hỗ trợ nhân đạo, việc xây dựng chính sách và nguồn quỹ BHYT dài hạn là yếu tố then chốt để đảm bảo điều trị ổn định cho bệnh nhân.

Nhiều quốc gia đã có giải pháp hiệu quả cho vấn đề này. Hà Lan, Australia và Bỉ đã thành lập quỹ riêng cho bệnh hiếm. Mỹ có Đạo luật thuốc mồ côi (Orphan Drug Act) thúc đẩy nghiên cứu và tiếp cận thuốc hiếm. Các chuyên gia y tế cho rằng Việt Nam cần học hỏi những kinh nghiệm này và kêu gọi sự tham gia của cộng đồng xã hội để chia sẻ gánh nặng với các gia đình có người mắc bệnh hiếm.

TS Nguyễn Khánh Phương, Viện trưởng Viện Chiến lược và Chính sách Y tế (Bộ Y tế), cho biết hiện có 92 quốc gia đã xây dựng chính sách về thuốc hiếm. Nhiều nước áp dụng cơ chế đặc biệt trong định giá và chi trả thuốc từ chương trình y tế quốc gia hoặc BHYT. Ông Phương đề xuất Việt Nam cần xây dựng chính sách hỗ trợ toàn diện cho người mắc bệnh hiếm, bao gồm danh mục bệnh, danh mục thuốc, hướng dẫn điều trị, cơ chế tài chính và quy định chi trả đặc thù.

Bộ trưởng Y tế Đào Hồng Lan cho biết trong cơ cấu chi của Quỹ BHYT, tỷ lệ chi cho thuốc vẫn chiếm tỷ trọng cao nhất với hơn 31%. Danh mục thuốc tân dược được Bộ Y tế ban hành năm 2022 có 1.037 hoạt chất/thuốc hóa dược và sinh phẩm (chia làm 27 nhóm lớn) cùng 59 thuốc phóng xạ, chất đánh dấu. Trong đó, có 76 hoạt chất/thuốc thuộc nhóm điều trị ung thư và điều hòa miễn dịch.

“Bộ Y tế đang khẩn trương rà soát, sửa đổi Thông tư ban hành danh mục thuốc để bổ sung các thuốc mới có hiệu quả điều trị cao và loại bỏ những thuốc không còn phù hợp. Việc bổ sung này cần được xem xét cẩn thận để đảm bảo khả năng chi trả của Quỹ BHYT”, Bộ trưởng Lan cho biết.

Lê Nga